Novas terapias trazem uma evolução no tratamento focado e individualizado de doenças
Durante décadas, tratar uma doença significou aliviar sintomas. A medicina avançou, salvou vidas, mas operou muitas vezes no modo tentativa e erro: um remédio funciona para alguns, falha para outros, e raramente sabemos exatamente o porquê. Esse modelo começa a ficar para trás. A medicina entra agora em uma nova fase, a era dos tratamentos com drogas-alvo, guiados pelo conhecimento preciso dos mecanismos biológicos das doenças.
Na prática, isso representa uma mudança profunda. Em vez de tratar apenas o que o paciente sente, passamos a tratar o que causa a doença. É o princípio da medicina de precisão, que já não é promessa futurista, é realidade clínica em diversas áreas.
Um exemplo emblemático vem da neurologia. A enxaqueca, por muito tempo tratada como uma dor de cabeça recorrente e quase banalizada, hoje é compreendida como uma doença neurológica complexa. O avanço no entendimento do papel do CGRP, um mediador central das crises, permitiu o desenvolvimento de medicamentos como o galcanezumabe, que bloqueiam especificamente esse alvo biológico. Sai o improviso terapêutico; entra a estratégia baseada em mecanismo.
Outro campo em transformação é o da doença de Alzheimer. Por anos, limitamo-nos a tratamentos sintomáticos, com impacto modesto na progressão da doença. Com terapias como o donanemabe, que atuam diretamente sobre o acúmulo de beta-amiloide no cérebro, o foco se desloca para a fase precoce da doença. Não se trata de cura, nem de solução universal. O benefício depende de diagnóstico antecipado, confirmação por biomarcadores e critérios rigorosos de indicação. Ainda assim, o conceito é revolucionário: intervir antes que o dano neurológico seja irreversível.
A cardiologia talvez seja a área em que a medicina de precisão já demonstra impacto populacional mais claro. No tratamento do colesterol, medicamentos injetáveis como alirocumabe, evolocumabe e inclisirana, que atuam sobre a via da PCSK9, permitem reduções profundas e sustentadas do LDL-colesterol, inclusive em pacientes que não respondem adequadamente às estatinas.
A hipertensão arterial, outro grande desafio de saúde pública, também começa a ser abordada sob essa lógica. Novas terapias injetáveis em desenvolvimento, como o zilebesiran, atuam no silenciamento do sistema renina-angiotensina por meio de RNA interferente, promovendo redução prolongada da pressão arterial com aplicações espaçadas.
A obesidade é outro exemplo claro. Por décadas, foi tratada como falha de comportamento individual. Hoje, é reconhecida como doença crônica, multifatorial e biologicamente regulada. Medicamentos como semaglutida, tirzepatida e retatrutida atuam em receptores hormonais específicos do eixo intestino-cérebro, regulando saciedade, metabolismo e gasto energético.
Até condições altamente prevalentes, como a insônia, entram nesse novo paradigma. Fármacos como o lemborexanto (Dayvigo) modulam seletivamente o sistema da orexina, que regula o ciclo sono-vigília. Diferentemente dos hipnóticos tradicionais, que induzem sedação inespecífica, essas drogas atuam em um circuito cerebral definido.
Há ainda um aspecto frequentemente subestimado nesses avanços: a adesão ao tratamento. Medicamentos injetáveis de longa duração reduzem o esquecimento, a interrupção precoce e o uso irregular, problemas centrais no tratamento de doenças crônicas.
Esses avanços, no entanto, trazem desafios inevitáveis. Drogas-alvo são mais caras, exigem diagnóstico sofisticado e sistemas capazes de avaliar custo-efetividade com base em evidências. Sem critérios claros, o risco é ampliar desigualdades. Por isso, a medicina de precisão precisa caminhar ao lado de avaliação de tecnologias em saúde, protocolos bem definidos e políticas públicas responsáveis.